JS INVESTMENT ApS † Opløst

De nye resultater er publiceret i The Lancet , hvor forskerne konkluderer, at to års behandling med Evrysdi giver fortsatte forbedringer af den motoriske funktion hos børn med

.

Spinraza var dengang en ny, banebrydende medicin - den første medicin nogensinde til at behandle Magnus´ muskelsvindsygdom, spinal muskelatrofi type 1 (

).

Spinraza var dengang en ny, banebrydende medicin - den første medicin nogensinde til at behandle Magnus' muskelsvindsygdom, spinal muskelatrofi type 1 (

).

Karakteristika ved

, SMA2 og SMA3 samt red flags for SMA er anført i hhv.

I dag tilbydes børn med

en medicinsk behandling, som kan afhjælpe flere af symptomerne.

Enkelte børn kan stå uden støtte, og det er motoriske milepæle, som ingen børn med

når uden behandling.

Uden behandling vil langt de fleste børn med

dø, inden de når at blive to år.

Ovenikøbet i den mest aggressive form,

, hvor både muskelkraft og respirationsmusklerne bliver stærkt nedsat inden for barnets første levetid.

Men for den sværeste form (

), der rammer spædbørn, anbefalede Medicinrådet Spinraza til en velafgrænset gruppe på trods af den meget høje pris, ud fra det såkaldte alvorlighedsprincip, som rådet kan anvende ved eksempelvis livstruende eller invaliderende sygdomme.

Men for den sværeste form (

), der rammer spædbørn, anbefalede Medicinrådet Spinraza til en velafgrænset gruppe på trods af den meget høje pris, ud fra det såkaldte alvorlighedsprincip, som rådet kan anvende ved eksempelvis livstruende eller invaliderende sygdomme.

-

'erne, som kan få behandlingen, lever normalt ikke så længe, mens SMA 2'erne, som Johanne hører under, har udsigt til en normal livslængde, hvis ikke hun bliver underlagt nogle komplikationer, der i værste fald tager livet fra hende.

Mail henvendelse skal ske til spinraza18dk@gmail.com Ved ønske om kontakt med en

familie, hvor barnet stadig lever, uden Spinraza behandling, er det Charlotte Gylling Mortensen 25488995.

Det betyder samtidig, at de to længstlevende børn med

i Danmark, 17-årige Magnus og 10-årige Esma, som Sundhedspolitisk Tidsskrift tidligere har omtalt, ikke vil kunne få medicinen, da de begge har respirator.

Patienter med

bliver sjældent mere end to år gamle.

Ingen med SMA i Danmark har altså ret til at modtage behandling med Spinraza trods de gode virkninger, og til trods for, at Medicinrådets eget fagudvalg anbefalede, at mennesker med

fik tilbudt behandlingen.

Patienter med

bliver sjlædent mere end to år gamle.

Kun nogle få børn med den alvorligste type SMA –

– skal tilbydes behandlingen.